Liệu Pháp “Virus Herpes Diệt Ung Thư” Của Replimune Chính Thức Được FDA Phê Duyệt Sau Nhiều Lần Bị Từ Chối

Khởi đầu đầy gian truân nhưng kết thúc có hậu, đó là hành trình của Tudriqev (vusolimogene oderparepvec / RP1) – vũ khí sinh học mới chống lại ung thư hắc tố (melanoma) ác tính giai đoạn muộn. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa đưa ra quyết định phê duyệt tăng tốc cho dòng thuốc này của hãng dược Replimune, mở ra hy vọng mới cho những bệnh nhân tưởng chừng như đã hết cách cứu chữa.

Cú lội ngược dòng ngoạn mục của Replimune trước FDA

Quyết định cấp phép của FDA được đưa ra sau khi Hội đồng Cố vấn bỏ phiếu với tỷ lệ áp đảo 10-3, công nhận những lợi ích lâm sàng thiết thực từ thử nghiệm IGNYTE. Trước đó, cơ quan quản lý này đã có tới hai lần từ chối phê duyệt RP1 do lo ngại về thiết kế thử nghiệm nhánh đơn (single-arm) và thiếu nhóm đối chứng. Tuy nhiên, trước các dữ liệu thuyết phục về hiệu quả thực tế trên những bệnh nhân kháng liệu pháp miễn dịch thông thường, FDA đã chính thức “bật đèn xanh” cho sự kết hợp giữa Tudriqev và nivolumab.

Cơ chế hoạt động: Khi virus Herpes trở thành chiến binh diệt ung thư

Tudriqev không phải là một loại hóa trị hay xạ trị thông thường. Thực chất, đây là một chủng virus herpes simplex (gây mụn rộp) đã được biến đổi di truyền. Thuốc được tiêm trực tiếp vào khối u để làm tan các tế bào ung thư từ bên trong, đồng thời kích hoạt hệ thống miễn dịch của cơ thể để nhận diện và tiêu diệt các tế bào ác tính còn sót lại. Khi kết hợp với nivolumab (một kháng thể kháng PD-1), Tudriqev giúp khôi phục khả năng phản hồi miễn dịch vốn đã bị suy giảm nghiêm trọng ở bệnh nhân.

Hiệu quả lâm sàng thực tế và những lưu ý an toàn

Sự phê duyệt này dựa trên kết quả nghiên cứu lâm sàng IGNYTE thực hiện trên 140 bệnh nhân mắc ung thư hắc tố giai đoạn IIIB, IIIC hoặc IV không thể phẫu thuật. Đây là những ca bệnh đã kháng thuốc sau ít nhất 8 tuần điều trị bằng liệu pháp kháng PD-1 trước đó. Trong số 91 bệnh nhân được đánh giá chi tiết về hiệu quả, tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) đạt 24,2%, với thời gian đáp ứng trung vị kéo dài ấn tượng lên tới 14,1 tháng.

Tuy nhiên, liệu pháp này đi kèm với mức giá không hề rẻ: khoảng 450.000 USD cho một liệu trình hoàn chỉnh. Ngoài ra, người bệnh cần lưu ý các cảnh báo về nguy cơ lây nhiễm virus vô tình, kích hoạt lại nhiễm trùng herpes, các biến chứng tại vị trí tiêm và các phản ứng phụ liên quan đến hệ miễn dịch. Các tác dụng phụ phổ biến nhất (xuất hiện ở khoảng 35% bệnh nhân thể nặng) bao gồm mệt mỏi, sốt, ớn lạnh, đau cơ xương khớp và buồn nôn. Việc duy trì phê duyệt trong tương lai sẽ phụ thuộc vào kết quả của các thử nghiệm lâm sàng đối chứng tiếp theo để xác nhận lợi ích lâu dài của thuốc.